近年來，干細(xì)胞生物學(xué)以及細(xì)胞治療產(chǎn)品研究飛速發(fā)展，小分子化合物扮演了*的角色。其中包括加速干細(xì)胞生產(chǎn)、促進(jìn)干細(xì)胞定向分化以及確保細(xì)胞移植后的存活、定植等。

　　

　　目前已經(jīng)發(fā)現(xiàn)許多小分子能夠幫助hESC和hiPSC維持細(xì)胞干性，促進(jìn)細(xì)胞增殖。例如GSK-3β抑制劑BIO有助于將hESC維持在未分化狀態(tài)，而ROCK抑制劑Y-27632能減少解離誘導(dǎo)的細(xì)胞凋亡，增加克隆效率。組合使用小分子化合物還能促進(jìn)hiPSC的產(chǎn)生，小分子BIX01294,BayK8644,RepSox,丙戊酸和維生素C等均可以提高iPSC產(chǎn)生的效率。

　　

　　值得注意的是，干細(xì)胞的多能性還存在形成畸胎瘤的風(fēng)險(xiǎn)，如果直接將這些細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，有可能形成腫瘤。所以在移植前，可能需要將PSC分化為靶細(xì)胞。近年來已發(fā)現(xiàn)多種小分子可促進(jìn)PSC向各種譜系分化。使用小分子加速分化過程，能夠提高分化效率，替代蛋白因子在分化過程中的作用。

　　

　　為了解決PSCs的致癌性，還需要從分化的靶細(xì)胞中消除殘留的PSC。除了使細(xì)胞表達(dá)基因外，小分子化合物也能選擇地從分化細(xì)胞中清除PSC。例如減少葡萄糖且提高乳酸含量的培養(yǎng)條件可以支持心肌細(xì)胞生長(zhǎng)，但不支持其他類型細(xì)胞生長(zhǎng)，從而提高靶細(xì)胞純度。

　　

　　HTS在制藥領(lǐng)域已經(jīng)得到了廣泛應(yīng)用，而基于細(xì)胞的HTS也常用于篩選可用于再生醫(yī)學(xué)的小分子。使用PSC、間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞和造血干細(xì)胞進(jìn)行的高通量篩選發(fā)現(xiàn)了不少再生醫(yī)學(xué)相關(guān)的活性小分子化合物。